​生物科技公司抢占的5大药物研发领域
文 |《巴伦》撰稿人 乔希·内森-卡吉斯(Josh Nathan-Kazis)
编辑 | 李成章
2019-09-14 22:26:19
今年夏天,有很多热门的药物研发竞赛。

摄影 | 《巴伦》Amanda Jones

制药行业就像一场卡丁车比赛,大型制药巨头和生物技术初创公司相互竞争,争先恐后地想要抢占市场。

今年夏天,有很多热门的药物研发竞赛。这些公司正在努力成为第一个向市场推出新一代治疗方案的公司,这些方法可以治疗像类风湿性关节炎一样常见的疾病,也可以治疗像脊髓性肌肉萎缩症等罕见的疾病。

以下是2019年下半年值得关注的大型药物研发企业。

1、抗炎药

2023年,随着艾伯维公司(AbbVie,ABBV)的重磅畅销产品阿达木单抗(Humira)在美国失去了专利保护,该公司正在寻找下一个大型抗炎药物。艾伯维公司最近向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了一份申请,要求批准抗炎新药Upadacitinib作为类风湿性关节炎的治疗药物。但艾伯维公司不会是这场“游戏”中唯一的玩家。

吉利德科学公司(Gilead Sciences,GILD)有自己的抗炎药物,名为Filgotinib。吉利德科学公司希望在艾伯维公司的新药进入市场后不久,就能将Filgotinib也作为类风湿性关节炎治疗药物投放市场。今年7月,该公司表示,计划在今年向FDA提交该药物的申请。这出乎分析师们的意料,他们没想到这么快就发生了。分析人士现在表示,Filgotinib可能在2020年初投入市场。

这为艾伯维公司和吉利德科学公司之间未来几年的商业对决拉开序幕。鉴于艾伯维公司目前在消炎药市场占据主导地位,该公司在这方面占有优势,但吉利德科学公司也并不是毫无竞争力,艾伯维公司也不能松懈。

2、基因治疗

杜氏肌肉营养不良症是一种遗传性疾病,会导致肌肉退化,并显著缩短预期寿命(通常影响男孩)。现在各公司正在开发基因疗法,可以显著改善患者的病情。

三家公司正在竞争首个DMD基因疗法,分别是:药物开发巨头辉瑞公司(Pfizer,PEE) 和两家较小的公司,萨雷普塔治疗公司(Sarepta Therapeutics,SRPT)和Solid Biosciences(SLDB)。

萨雷普塔公司已经有一种治疗DMD的药物,名为Exondys 51,于2016年获得了FDA的批准。尽管对这种药物的有效性仍然存在疑问,但对于这种疾病的患者来说,功能性基因治疗是一项重大进展。

7月,辉瑞公布了DMD基因治疗的第1b阶段研究的初步数据。结果显示,研究中的六名参与者中有两人在接受治疗后住院。辉瑞公司表示,在实施新的安全监控措施之前,已经停止向患者提供这种药物。

根据公司去年公布的数据,分析师们认为萨雷普塔公司是DMD基因治疗竞赛的领先者。H.C. Wainright & co.公司的分析师德比特·查托帕迪亚(Debjit Chattopadhyay)写道: “在我们看来,如果可以选择一次性治疗,目前可用的临床资料显示,[萨雷普塔公司的产品]中只有一个赢家。”

尽管如此,一切还没有结束。今年8月,萨雷普塔公司宣布了一个新的基因疗法试验时间表。分析师表示,该公司向FDA提交申请后,可能会推迟试验,这会导致与辉瑞公司的差距缩小。

3、脊髓性肌肉萎缩症

脊髓性肌肉萎缩症(简称SMA),另一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,也正在成为药物开发者之间的一场重大对决。一些新型的治疗SMA的药物已经上市,竞争也开始升温。

早在2016年,Biogen(BIIB)公司的药物Spinraza获得了监管部门的批准,这是美国第一种可用于治疗SMA的药物。今年,诺华公司(Novartis,NVS)一项价值210万美元的基因疗法Zolgensma获得了批准。罗氏公司(Roche,ROG.瑞士)目前正在测试一种名为Ridiplam的药物,预计将于今年年底将该药物提交FDA审批。

现在要由医生和病人来决定选择哪种药物。今年6月底,一位儿科神经科医生告诉投行Raymond James的分析师,药物Spinraza将输给竞争对手。而Biogen公司在一份声明中驳斥了这一观点。与此同时,一些保险公司已采取政策,这严格限制了Zolgensma治疗的条件。

8月初,FDA发表了一份异常强硬的声明,谴责诺华公司没有报告其在Zolgensma药物的生物许可申请中提交的小鼠研究中发现了伪造数据。FDA表示,这些试验与人体临床试验无关,安全性没有受到影响。诺华公司为自己在Zolgensma药物获得批准之前,未将伪造数据告知FDA的决定进行了辩护。FDA表示,其回应可能“包括民事或刑事处罚”。

一个潜在的重要因素: 脊柱注射治疗需要定期在脊柱注射。罗氏公司的Risdiplam药物是口服药。

这场比赛可能需要一段时间才能结束。

4、非酒精性脂肪性肝炎

非酒精性脂肪性肝炎(简称NASH)是制药公司的主要目标,多达12%的美国成年人被认为患有这种疾病,而且没有经过批准的治疗方法。NASH会导致更严重的疾病,比如肝癌。

许多生物技术公司正在研究治疗NASH的药物,其中有三到四家公司处于领先地位。然而,今年是充满挑战的一年,因为行业领袖在后期NASH资产上面临着令人失望的结果。

吉利德公司正在研究几种治疗NASH的药物,但是它的主要候选药物是一种叫做Selonsertib的药物,在今年早些时候得到了两组不同的令人失望的试验结果。诺华制药和Conatus Pharmaceuticals(CNAT)制药公司合作开发一种叫做Emricasan的药物,该药物在6月份的2b期试验中得到了令人失望的结果,Conatus公司随后宣布了重组计划。

长期以来,制药公司Intercept Pharmaceuticals(ICPT)一直希望在竞争中占上风,但该公司4月份提供的药物Ocaliva试验结果喜忧参半,导致该公司股价大幅下跌。

与此同时,正在被艾伯维公司收购的肉毒杆菌制造商艾尔健公司(Allergan,AGN)也有自己的NASH药物,处于第三阶段试验阶段,名为Cenicriviroc。今年早些时候上市的一家规模较小的欧洲公司Genfit s.a.(GNFT)有一个处于第三阶段的候选药物Elafibranor,该药物的试验结果尚未公布。

简而言之,这场比赛是一场混战,谁将第一个冲过终点线还不太清楚。

5、A型血友病

如今,患有A型血友病的患者可以定期注射罗氏公司的Hemlibra药物来控制他们的病情。基因疗法可以通过单一疗法治愈这种疾病。目前有三种实验性药物一直处于领先地位: BioMarin Pharmaceutical(BMRN)公司的药物Valrox,Sangamo Therapeutics(SGMO)公司的药物SB-525和Spark Therapeutics(ONCE)公司的药物SPK-8011。

辉瑞正与Sangano公司进行合作,Sangano的加入已经取得了良好的初期效果。

预计Spark公司将发布新数据。但是BioMarin公司可能走得更远: 该公司在7月表示,将在今年第四季度的某个时候向美国和欧盟监管部门申请批准其药物。

如果监管机构采取行动,这场竞赛可能在明年年中之前产生一个明确的赢家。

翻译 | 小彩

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《巴伦》(barronschina) 原创文章,未经许可,不得转载。英文版见2019年8月12日报道“5 Big Pharma Showdowns to Watch”。

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