押注生物医药的未来,哪些公司值得投资?|巴伦圆桌
文 |《巴伦》撰稿人劳伦·R·卢布林(Lauren R. Rublin)
编辑 | 李成章
2019-10-21 10:54:39
迫在眉睫的生物医疗科学革命与投资者的幻灭,两者之间的脱节已严重到不容忽视的地步

图|《巴伦》

生物技术的最新进展表明,从数据驱动的诊断到改变游戏规则的基因疗法,我们正处在一个黄金时代的顶点,许多以往令人担心的疾病都将变得可治疗,甚至可治愈。然而,尽管实验室里充满乐观情绪,华尔街却笼罩着悲观情绪,投资者最近一直在从医疗保健类和生物技术类股票和基金中撤出资金。鉴于纳斯达克生物技术指数(Nasdaq Biotechnology Index)从2015年年中的高点已经累计下跌了25%,迫在眉睫的生物医疗科学革命与投资者的幻灭,两者之间的脱节已严重到不容忽视的地步。

《巴伦》首届生物技术圆桌会议(Barron’s Biotech Roundtable)的五位成员,最近于纽约再次与我们碰面接受采访时,集中讨论了这个悖论,同时他们并没有仅仅止步于讨论这个问题。像生物学、治疗方式、监管事务、公司和股票等——所有这一切话题,都受到了这群敏锐的分析师和投资者的密切关注。他们分享了即将到来的医疗改革带给他们的兴奋,以及如何投资医疗保健行业并从中获利。

我们生物科技小组的成员包括: 专注于医疗创新的精品投资银行Chardan Capital Markets的研究主任和医疗保健研究主管吉博拉·阿穆萨(Gbola Amusa);管理着125亿美元资产的基金T. Rowe Price Health Sciences fund(PRHSX)的基金经理齐亚德·巴克里(Ziad Bakri) ,该基金被晨星(Morningstar)评为五星级;伊莱·卡斯丁(Eli Casdin)是Casdin Capital公司的创始人和首席投资官,这家总部位于纽约的投资公司专注于生命科学和医疗保健;谷歌(Google,GOOGL)旗下风险投资子公司GV的普通合伙人、谷歌生命科学投资团队联席主管大卫•申克因(David Schenkein),以及投行巴克莱(Barclays)生物技术股票研究主管、研究美国中小型生物科技股的分析师王吉娜(Gena Wang)。

阿穆萨、巴克里和申克因都是医生;王吉娜拥有分子和细胞生物学的博士学位,而卡斯丁是这个领域的长期投资者。

在生物技术和生物技术投资领域,希望和炒作交织在一起,就像一条双螺旋链。我们圆桌讨论小组成员接受了《巴伦》专访,以下是经过梳理和编辑的内容:

《巴伦》:为什么许多投资者对生物技术失去兴趣?有什么能重新点燃他们热情的办法?

齐亚德·巴克里: 如果你回顾一下2011年到2016年期间生物技术股的表现,就会发现该板块备受青睐,有许多有利因素。科学界取得了引人注目的突破,药物研发也取得了令人瞩目的成功,比如:针对丙型肝炎和多发性硬化症的药物。该行业也出现了一些引人注目的收购。与此同时,监管也在动摇,美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration,简称FDA)越来越宽松,审批药品速度更快,支付环境也变得更加有利。在那个时期刚开始的时候,生物技术股的估值很低,而且多年来新股发行一直很少。

时间快进到今天,许多大的推动力已经减弱。例如,在阿尔茨海默氏症领域就出现了一些引人注目的科学失误。支付环境更加严格,虽然监管环境仍然相当宽松,但也变得更加严格了。有数百家新的生物技术公司进行了首次公开发行(IPO) ,但这些股票不再有定价优势。我不想描绘得太暗淡,因为事情并没有那么糟糕。 新股发行仍有良好的环境。对于那些试图复制过去成功经验的大公司来说,现在的环境更加艰难。

大卫•申克因: 有两件事没有改变。我们在治疗领域看到的科学知识和突破,在治疗方式和我们对疾病生物学的理解方面,继续以令人难以置信的速度突破。此外,监管环境仍比十年前有利得多。

伊莱·卡斯丁: 我们有很多理由感到兴奋,首先是出现了激动人心的创新,FDA管理局给予了支持,新一代的企业家、经营者和管理者诞生于该领域一些最成功的公司,如基因泰克公司(Genentech)、百健公司(Biogen,BIIB)、安进公司(Amgen,AMGN)和吉利德科学公司(Gilead Sciences,GILD)。这些努力背后的人是成功的最大预言者。科学和技术只是等式的一部分,伟大的人可以用平庸的资产做很多事情,就像糟糕的管理者也可以摧毁即使是最好的科学和技术的价值。

也就是说,生物技术仍然是一个投机者和事件驱动策略的市场。大多数生物技术投资者继续关注下一个数据驱动的催化剂,但忽略了一家公司的长期增长潜力。除非该行业演变成一种类似于科技股的成长型股票心态,否则生物技术类股票的波动就将持续下去。例如,今天一只股票在盘前交易中下跌了70%,另一只下跌了30%。这种波动性使得大多数投资者难以保持广泛的信心,从而限制了该行业保持增长势头的能力。

王吉娜: 我研究中小型生物技术公司。这些股票通常是高风险/高回报的,戏剧性的波动被认为是正常的。多面手们常常被这个(细分领域)吓到。但是我们已经看到科学突破如何转化为成功的药物开发,从20世纪90年代的单克隆抗体到今天的免疫疗法。我预计下一个新的药物前沿将是基因和细胞疗法。美国已经批准了两种基因疗法。当然,投资者想看看这类新药的销路如何。许多潜在投资者都在观望。

吉博拉·阿穆萨: 我们即将进入大选年,这将带来额外的不确定性和更多的波动。在过去的选举周期中,由于担心即将出台的立法,生物技术股票时常遭受打击。比如医疗保险处方药福利计划(Medicare Prescription Drug Benefit)或美国患者保护与平价医疗法案(Affordable Care Act,又称奥巴马医疗法案)等。但是治疗公司的基本面并没有像一些人担心的那样,在这些和其他政策颁布之后发生很大的变化。生物技术投资者应该记住,美国医疗保健政策最糟糕的情况是采取一种更欧洲化的做法。从历史上看,欧洲医疗保健支出中用于药物的比例较高,因为药物可以节省系统中其他方面的成本。从理论上讲,即使是欧洲式的结果,也可能增加对药物的相对重视,低价值药物面临更加沉重的价格压力,而高价值药物更有抗压弹性。

我的建议是:把重点放在颠覆性创新和节约成本的药物上。像Zolgensma是一种用于治疗儿童嵴髓性肌肉萎缩症的基因疗法,这样的药物没有好的替代品。但是像Zolgensma这样的药物成本可能高达200万美元,但如果一家公司是创新者,而且没有好的产品替代品,那么这家公司实际上就是具有定价权的垄断者,即使药品定价是一个令人担忧的问题。

我并不是说生物技术股票不会因为政治不确定性而下跌。更重要的是,如果他们这样做了,这往往是一个很好的机会,持有最具颠覆性科技的公司。同样,要避免那些商业模式是通过借钱购买,而非自己创新药物,然后依靠抬高价格来实现增长的公司。

可以节省系统成本的产品的例子是一类新的疗法,称为“处方数字治疗”。这些都是FDA批准的医疗条件处方项目。可以这样想: 许多长期服用的药物,一年的依从率(compliance rate)为35% 到50%。处方数字化疗法可以提高依从性,从而节省未来的医疗保健费用。

《巴伦》:非专业人士如何识别这个行业的颠覆性创新?

齐亚德·巴克里:很难区分早期阶段的机会。我们寻找已经在一定程度上得到概念验证的治疗方法,无论是在生存益处还是其他临床益处方面。如果他们没有竞争对手,那就是胜利的象征。最近,出现了如此多的创新,以至于许多公司都进入这个市场,并治疗同样的疾病。当这种情况发生时,你会看到价格竞争。在治疗偏头痛领域就是一个很好的例子。

你会为概念的验证支付更多的费用,但是风险减少了。如果一个公司有一个良好的管理团队和一个平台,且该公司生产其第一种产品的科学技术,可以产生一种以上的药物,那就更好了。这样他们不需要再做一次。Avexis公司有一个成功的产品Zolgensma,该公司获得了诺华(Novartis,NVS)的收购。

大卫•申克因:我对新疗法非常乐观,尤其是细胞和基因疗法。但其中一个挑战就是搞清楚制造和获取途径。在纽约、巴尔的摩或波士顿的学术医疗中心提供这些疗法是一回事,但在世界各地较小的医疗中心,这项技术仍然需要相当大的工作量。

伊莱·卡斯丁: 这种说法是有投资机会的。我们是BioLife Solutions(BLFS)公司的投资者,该公司提供多种基因和细胞治疗工具,包括用于冷冻、解冻和输送细胞和组织的产品。在生物技术生态系统中,有大量低波动性的投资机会。投资者通常考虑的是治疗,但忽略了有很多公司和技术其实是用于支持治疗。

《巴伦》:哪种新疗法最让你兴奋?

大卫•申克因: 我是一名血液学家和肿瘤医学家。在过去的二十年里,我们在理解生物学驱动个体疾病方面的能力发生了令人难以置信的变化。我们现在能够更好地理解肺癌,例如,可能是50种不同的疾病,并为个别患者设计更精确的治疗方案,而不是根据肿瘤在体内出现的位置将患者分组。这包括捕获更多的数据,并以不同的方式分析数据。

此外,新的和令人兴奋的方式正在出现在肿瘤学领域,包括能够编辑体内细胞,改变体外T细胞并重新注入它们。我们已经看到了治疗罕见疾病领域药物研发的巨大推动力。患者人数非常少,因此只需要更少的患者进行试验,因此事情可以进展得更快。但是,这样做忽略了一些最大的“疾病杀手”,如心脏病和糖尿病。我们需要看到这些领域的科学进步。

《巴伦》:为什么人们主要关注罕见疾病?

大卫•申克因: 创造一种新药最困难的部分,可能是了解目标疾病的生物学原理。在一种罕见的遗传疾病中,你得知道它发生的生物学原理是什么。如果你能搞清楚如何修复单基因或氨基酸中导致这种疾病的缺陷,那么你获得技术成功的概率就很高。齐亚德·巴克里提到了AveXis药物,该药物是在15名患者的试验基础上获得批准的。在这种情况下,你需要少得多的病人来证明你的药物有效,监管时间和你的花费都缩减了。

伊莱·卡斯丁: 了解这些疾病的生物学原理,可以降低开发一种几乎不起作用药物的可能性。 在监管方面,FDA被设计为一个降低风险和风险管理的组织。从风险的角度来看,任何被批准的“孤儿药“(又称罕见病用药)将用于少数患者,限制了这些药物在大量患者人群中不可预见的毒性危险。同样,产生巨大积极影响的潜力是巨大的,因为对这些患者来说,成功治疗的其他替代方案往往是死亡或高发病率的生活。FDA通常认为,一个罕见疾病药物项目的风险/收益主张要有利得多,而且更愿意加速批准针对心脏病等常见复杂疾病开发的药物。

王吉娜: 在心脏病和其他重大疾病中,你需要对至少几千名患者进行多种药物试验。罕见病指的是一种疾病只有20万或更少的患者。对于罕见病的治疗,你可以只对15或20名患者进行一次单一试验,没有对照组。药物开发的道路,可以从5到10年缩小到可能2到3年,而且成本也大大降低。此外,被批准的药物有定价权,而且通常保险覆盖的也不错。

齐亚德·巴克里: 这是一个很好的例子。当大卫•申克因还是专注于罕见癌症和其他罕见疾病的制药公司Agios Pharmaceuticals (AGIO)的首席执行官时,他试图从许多投资者那里筹集资金,包括T. Rowe Price Group(TROW)。对我来说,卖点在于他说生物学原理是有定义的,公司可以因此很早就知道他们的药物是否有效,并且可以自己销售这种药物。这与许多典型的大型制药公司不同,例如辉瑞公司(Pfizer,PFE)拥有罕见疾病疗法,因此该公司就不需要雇佣一支庞大的销售队伍。而我喜欢投资这样一家小公司的想法,它可以重新配置资金,用类似的方法来治疗其它疾病。

《巴伦》:所以你给了他钱?

伊莱·卡斯丁: 我们都给了他钱。他建立了一个伟大的公司,并在此过程中为投资者赚钱。这是一个非常好的投资公式。

《巴伦》:关注罕见疾病对常见疾病的治疗意味着什么?

大卫•申克因: 一些公司正在研究导致如此多发病率和死亡率的大型疾病,但研究生物学原理真的很难。作为一个社会,我们需要的最重要的突破之一是理解神经退行性疾病,如阿尔茨海默氏症。

王吉娜:15年前我读研究生的时候,我们已经在讨论阿尔茨海默病患者中的β淀粉样蛋白和Tau 蛋白引起的神经纤维缠结。从那以后,在大卫•申克因看来,科学进步很少。

伊莱·卡斯丁: 长期以来,人们在癌症研究方面投入了大量的资金。现在是时候引导资本在其他领域,并找出疾病的基因驱动因素。更好的数据聚合和分析是其中的一个关键组成部分。无论是通过电子医疗记录、电子病历,还是通过大型测序项目和临床基因测试获取的基因组数据,在数据提取方面都存在着巨大的、基本上尚未开发的机会。像Verana Health这样的公司,将谷歌旗下GV公司视为投资者,正开始对多种疾病类别的患者和疾病数据进行授权、组织和分析。Verana公司正在大力推进的一个领域是神经学疾病,组织和检查数据能够使我们将痴呆症分为许多不同的疾病类别,就像我们研究癌症那样。这为更精确的药物开发战略打开了大门,这些战略取得成功的可能性大大提高。

吉博拉·阿穆萨: 如果我们能够将较复杂的大病分解成较小的疾病ーー例如,通过基因定义它们ーー我们就可以开始研究并开发出精确的治疗方法。像炎症性肠病(简称IBD)这样的疾病,在10年或20年内,可能会被划分为是20或30种不同的疾病。如果你为这每一种疾病选择正确的治疗方法,你会看到更好的结果。在帕金森氏病中,Preverail Therapeutics(PRVL)公司正在测试一种针对特定基因定义人群的基因疗法。我没有研究这家公司,但我认为,这是一个很好的起点。

伊莱·卡斯丁: 基因疗法治愈罕见遗传疾病的期望,现在已经成为现实,但对于大多数患者来说,他们还是需要花费数万美元,经过长期诊断过程,才能知道自己到底出了什么问题。我们是为遗传性基因疾病提供临床测序服务的公司Invitae(NVTA)的投资者。该公司用一个平均花费471美元的基于DNA测序的测试解决了诊断问题,这个测试需要不到两周的时间,就可以找到导致基因突变的原因。不难想象,10年后,大多数儿童,尤其是那些表现出罕见疾病症状的儿童,将在出生时接受测序。这种做法改变临床护理的潜力是巨大的。

大卫•申克因:更进一步。想象一下,有一天你去看初级保健医生,他会告诉你血压、胆固醇水平和生殖细胞基因组。基于这些信息,你们可以讨论你可能患上的疾病以及可以干预的治疗方法。考虑到基因测序的价格已变得如此便宜,以及我们在理解数据方面取得了多大进展,这并非遥不可及——也许需要10年多的时间。

伊莱·卡斯丁: 尽管在数据管理方面有巨大的投资,但是大多数医疗记录仍然与个人信息提供者相隔离。如果你在纽约看到一个初级保健医生和三个专家,他们可能使用的是不同的记录系统,因此数据被困在每个系统中。我们必须更好地整合大数据,并使用机器学习工具来理解这些数据。这正在来临,而且来得很快。

《巴伦》:对你们来说最有前途的公司有哪些?

王吉娜: 生物技术公司Adverum Biotechnologies(ADVM)是今天早上股价下跌的公司之一,此前该公司公布了一项针对老年湿性黄斑变性(简称AMD)的基因疗法的第一阶段研究结果令人失望,因为病人的视力并没有改善。我们没有研究这家公司,但我们会继续密切关注。我们的选择是Regenxbio(RGNX),该公司有一种竞争性的基因疗法,似乎可以减少老年湿性黄斑变性患者对眼内注射单克隆抗体的需求,这是治疗这种不治之症的标准疗法。今天早上之前,我还有点担心该公司竞争对手即Adverum公司的实验数据。

Regenxbio公司拥有许多AAV载体(即腺相关病毒载体,用于将基因和基因编辑工具输送到患者体内的)的知识产权,包括AveXis公司授权开发的Zolgensma载体疗法。这个载体的价值,为该公的股价提供了一个价值底线。虽然目前Regenxbio公司还没有从Zolgensma载体疗法的发布中获得太多好处,但是我们预计它迟早会的。今年秋天,我们将获得更多关于Regenxbio公司的湿性AMD基因疗法的数据,这可能会给股票带来好处。我们给予该公司的目标价是88美元。Regenxbio公司目前的股价约为每股40美元。

萨雷普塔治疗公司(Sarepta Therapeutics,SRPT)是我们喜欢的另一家基因治疗公司。该股因负面消息而失宠,股价下跌。该公司专注于杜兴氏肌肉营养不良症的治疗,这种疾病的患者数量是有意义的,在美国有13000到18000人。目前只有一种治疗方法,但不是很好。该公司已经对4例患者进行了微营养不良蛋白基因治疗,并初步验证了其概念。辉瑞公司有一个与之竞争的项目,其最初的数据已经独立验证了其方案。短期来看,萨雷普塔治疗公司没有太多催化剂,但我们认为,在该公司于2020年下半年发布重要数据之前,股价长期来看还有上升空间。

《巴伦》:血友病一直是生物科技公司的战场。你认为哪些公司会在成功的基因疗法上占上风?

王吉娜: BioMarin Pharmaceutical(BMRN)、Spark Therapeutics(ONCE)和Sangamo Therapeutics(SGMO)三家公司都在开发治疗A型血友病的一次性基因疗法。血友病也是一种很大的疾病,仅在美国就有大约12000中度和重度患者。到目前为止,我们对BioMarin公司的数据并不感兴趣,它有很多变数,而且它的药物的耐用性也不是很好。Spark公司有更好的临床资料。Sangamo公司的数据看起来也不错,但我希望看到更多关于耐用性的东西,我们今年会在 ASH上看到(编者注:ASH是一年一度的美国血液学会会议,将在12月举行)。相对于BioMarin的项目,我们更喜欢Spark和Sangamo公司的A型血友病治疗项目。Spark公司也报告了其B型血友病治疗的良好数据,UniQure(QURE)公司也是如此。根据临床资料,这两家公司是竞争对手。

《巴伦》:很多人都在关注Zolgensma疗法200万美元标价,但很少有人注意到治疗的有效性。它能治愈病人吗?

王吉娜: 我们研究了嵴髓性肌肉萎缩症的所有治疗方法,包括2016年批准的Biogen's Spinraza,以及罗氏公司(Roche)与PTC Therapeutics(PTCT)公司一起合作的risipram疗法,并在不同患者人群中进行比较。我们仍然认为Zolgensma疗法的临床疗效最好。

《巴伦》:谢谢,吉娜。伊莱,哪些公司吸引你?

伊莱·卡斯丁:如前所述,我们已经投资了BioLife Solutions公司,并为该公司提供了所需的资金来整合小型企业,为基因和细胞治疗公司建立了一站式的生物生产资源。购买BioLife公司股票,像这样的基因和细胞治疗公司的服务提供商,是一个从行业增长中获益的好方法,而且不会遇到二元治疗方案的不稳定性。与我们交谈的每一个细胞治疗公司,都在寻找强有力的治疗方案提供商。

Biolife公司的市值约为4.15亿美元。通过合并和执行,BioLife公司应该建立一个高利润、高收入增长的公司,拥有多样化的产品组合。在接下来的几年里,该公司的业务将大幅扩大,因此股价也将大幅上涨。

细胞治疗成功的最大障碍之一是患者必须经历的调节机制。在某些治疗中,患者的整个免疫系统必须在治疗前被切断,以允许新的转基因细胞进行移植。大卫•申克因可以作为一个医生来谈论这个问题。我们与谷歌旗下的GV公司一起投资了Magenta Therapeutics(MGTA),这是另一家小公司,开发针对细胞治疗和移植患者的靶向调节机制,以降低这些治疗项目的毒性并使其更容易实现。如果Magenta公司获得成功,它将成为一家拥有多种高价值、高利润率产品的公司。

《巴伦》:Magenta公司开始盈利了吗?

伊莱·卡斯丁:像大多数处于早期阶段的药物开发公司一样,它是预收收入,资产负债表上除了费用和现金以外,几乎没有什么可以显示的。它没有得到投资者的青睐,今天的企业价值已经接近4亿美元。如果在未来一年半内出现令人鼓舞的成功迹象,其股价将大幅上涨。

随着对精准医学、基因和细胞疗法需求的不断增长,诊断这些疾病的患者检测需求也将增长。三四年前,在分子诊断学领域提供这类检测的公司并不多。今天,有一个完整的公司生态系统。大多数是癌症,一些是移植,只有少数公司是在更广泛的遗传-基因疾病检测领域。这类公司市盈率很高。成长型投资者对这些公司收入加速增长的预期,以及这些公司获取的基因组数据的广泛价值和适用性,都令投资者买入这些股票。我之前提到过的Invitae公司是我们在这一领域投资的股票。

《巴伦》:为什么是Invitae公司?

伊莱·卡斯丁:Invitae 是一家市值19亿美元的公司。这只股票的交易价格约为21美元。该公司去年的收入为1.48亿美元。自创立以来,Invitae公司已经卖出了数十万份基因测试,而且数量还在激增。虽然他们暂时不赚钱,但在该公司开始产生可观的现金流用于再投资之前,这只是一个时间问题。随着数据量的增长,该公司获取的基因组数据的价值也会随之增长。这是一个良性循环,有望创建一个新一代的分子信息公司,目前很少有投资者意识到这一点。

任何建议都伴随着这样的警告: 我们投资的股票波动性极大,在上涨之前往往会下跌。有些人永远不会离开市场,所以评估你的位置至关重要。 我在治疗领域但投资是MyoKardia(MYOK),它正在开发针对充血性心力衰竭和肥厚性心肌病(心肌增厚)的靶向小分子疗法。心脏病是一种很严重的疾病,但是该公司认为它是一种罕见的疾病,用一种特殊的基因组成来隔离患者群体,并提供解决方案。Myokardia市值约为25亿美元,没有任何利润,但是数据看起来很有说服力。如果未来数据保持不变,该股还有很长的路要走。

《巴伦》:在没有收入和利润的情况下,你用什么来衡量这些公司的价值?

伊莱·卡斯丁:首先我们要问,一个完美的未来会是什么样子?公司实现这一目标的可能性有多大?它能合理地获得多少市场份额,实现这一目标需要多少成本?然后你回到一个合理的价值预期。我们创造了许多场景。对于任何给定的程序,成功的机会都很低,因此你需要对风险进行评估,并确保临床试验是针对明确的数据设计的。正如我父亲常说的,“如果数据是模棱两可的,那就没有模棱两可之处。”也就是说,当一种药物起作用时,它是显而易见的,就像它不起作用时一样,也很明显。

你还要确保投资那些拥有多个项目的公司,可能是围绕治疗或技术平台的公司,这些公司都处于不同的发展阶段。如果有一家公司失败了,那么这家公司——以及你这个投资者——都不会出局。不幸的是,这不是价值投资,因为这里有很多难以确定的数字。生物技术的估值就像一个温度计,只能告诉你潜在的热度或冷度,但不是精密仪器。

齐亚德·巴克里: 特别是在中小型生物科技公司,你所有的回报通常来自一小部分赢家。你可能会损失100%的钱,但你也可以在一项投资中获得500%或1000%的收益。当你做伊莱描述的决策树分析时,你应该假设一棵树可以长到天上。你投资的一个公司可能会变得非常大。你不想提前卖掉你持有的这个赢家。

《巴伦》:你投资的哪家生物技术公司最终会成为大赢家?

齐亚德·巴克里:Vertex Pharmaceuticals(VRTX)是一个较大的公司,它涉及到我们一直在讨论的许多主题。该公司每年从囊肿性纤维化治疗中获得超过30亿美元的收入,并开发出了一种治疗严重威胁生命的疾病的转化药物。它有一个明确的患者群体,没有竞争对手。该公司可以通过一个小型的销售团队,就覆盖全世界70000个患者。这是精准医疗最好的例子,也是一个非常好的生意。它的成本相对较低。

许多生物技术公司在发展壮大的过程中步履蹒跚,因为他们不得不复制自己的成功,并以足够大的规模来扭转局面。这不像Facebook(FB)或谷歌,因为网络效应,你的规模越做越大。在生物技术领域,过去的成功往往与未来的成功无关。这就是为什么大公司经常收购其他公司的原因。 Vertex公司将能够复制它的成功。它正在研究其他疾病,包括阿尔法1- 抗胰蛋白酶。Vertex公司还拥有一支精明的商业管理团队。随着时间的推移,该公司会以一种相对低风险的方式变得更大。

《巴伦》:Vertex公司市盈率是多少?

齐亚德·巴克里:这只股票的交易价格是172美元。市场对该公司2020年收益的普遍预期为每股6.17美元,市盈率约为27倍。但盈利能力将会提高,因为大量支出已经完成。Vertex公司将为现有的治疗方案增加新的适应症,这将带来高达70亿到90亿美元的收入。利润将下降到底线,倍数将收缩。对于那些想要以一种低风险的方式来玩生物技术的人来说,Vertex公司允许你从科学创新中受益,而不存在特殊风险。

伊莱·卡斯丁:Vertex公司刚刚宣布收购了一家早期细胞治疗公司,该公司具有治疗1型糖尿病的转换潜力,这是Vertex公司最近达成的众多交易和合作伙伴之一。我们喜欢看到具有前瞻性思维的公司将他们的产品线扩展到新的增长领域。Gilead公司在这方面做得非常好,建立了巨大的业务。

《巴伦》:Vertex公司可能成为一个被收购的候选者吗?

齐亚德·巴克里:是也不是。如果我经营一家大型制药公司,这正是我想要收购的。另一方面,收购者可能需要支付很高的溢价。我希望该公司不会被收购,因为我需要那些能够成长和盈利的公司。

《巴伦》:为什么你认为Vertex公司可以复制自己的成功?

齐亚德·巴克里:Vertex公司拥有一个优秀的化学平台,并在设计小分子领域比几乎任何人都更好。它拥有大量的科学能力,并与学术机构建立了良好的伙伴关系。2014年,Vertex公司聘请来自麻省理工学院罗德研究所和哈佛大学(一个生物医学和基因组研究中心)的大卫·阿尔特舒勒(David altshuler)担任首席科学官。

我还要推荐两种小盘股。

Ascendis Pharma(ASND)不是一家性感的基因治疗公司,也不是分子医学领域的玩家。它改变了用于治疗疾病的激素的药物性质,如甲状旁腺激素和人类生长激素。事实证明,通过改变这些治疗方法的药物代谢动力学——这些治疗的半衰期和其他药理学特性,可以取得很多治疗效果。这就像生物技术领域的价值投资主题,虽然不引人注目,但可能会带来丰厚回报。在接下来的几年里,Ascendis公司将在市场上的生长激素领域推出一种产生收入的产品,而且它还有一系列其他产品,包括甲状旁腺激素,这些产品针对已知的大型市场,可能会给医疗标准带来潜在的巨大改善。该公司股价在105美元左右,市值为50亿美元。

Tricida(TCDA)是一家不为人知的公司,专注于一种治疗肾脏疾病的药物。该公司正在使用一种在其他疾病中已经得到批准的老式聚合物技术来吸收氢离子,从而减少肾病患者的酸中毒症状。Tricida公司的药物申请已经提交给了FDA管理局,该药物可能在明年获得批准。有大量数据表明,如果你改善这些患者的酸中毒(降低血液中的酸性水平),你将以积极的方式影响疾病的进程。Tricida公司的市值约为17亿美元。

《 巴伦》:让我们看看Gbola公司,它什么让你兴奋?

吉博拉·阿穆萨:噬菌体疗法,微生物组药物的一个分支,可能很快会成为一种精确的工具,用于根除某些与炎症性肠病等慢性疾病有关的特定菌株(正常菌群指的是生活在人体上和体内的微生物)。处方-数字治疗空间也可以通过节省医疗保健系统的成本来实现。在公开交易的公司中,我倾向于喜欢基因疗法公司,它们是概念验证后成立的公司,内部制造以及利用合成生物学的基因治疗公司。

吉娜刚刚谈到了Regenxbio公司,这是我们2019年的最佳选择之一。 我将用不同的术语来讨论它。Regenxbio公司拥有大约4.5亿美元的现金,并可能从AveXis公司的Zolgensma疗法中获得高达10%的经济收益,AveXis公司被诺华以大约90亿美元的价格收购。4.5亿美元加上9亿美元,这大致就是Regenxbio最近的市值。这个机会来自投资者,他们尚未为该公司正在筹备中的大约30种产品建模,共识只建立了5到7个模型。目前有10到15名患者正在接受临床治疗,可能很快就会产生数据。因此,许多Regenxbio公司的产品应该很快被分析师建模,这往往会导致更好的股票表现,盈利预期的上调。想象一下这个球队有多达30次射门。我给予该公司的目标价是150美元。

UniQure公司是我的另一个2019年热门股票选择,今年以来股价上涨了50%左右,市值16亿美元。我预计它能被BioMarin公司收购,或许是UniQure公司在2020年发布其B型血友病基因治疗的关键3期数据之后。BioMarin公司拥有A型血友病基因治疗的后期研发产品,可以看到它与B型血友病治疗产品的协同效应。UniQure公司还拥有B型血友病美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的专利,这些专利可能对BioMarin公司有用。此外,据我所知,BioMarin公司正在使用类似UniQure公司的制造工艺,而UniQure公司是受专利保护的。最后,UniQure公司可以在2020年提供亨廷顿氏舞蹈症的概念验证数据。Uniqure公司针对这个疾病一次性基因疗法如果成功,将会面向一个巨大的基因治疗市场。2020年亨廷顿氏病的临床成功可能会促使 UniQure的股价翻倍或三倍。该公司股票价格在47美元左右。我的目标价是125美元。

《巴伦》:你还喜欢什么公司?

吉博拉·阿穆萨:MeiraGTx Holdings(MGTX) ,尽管今年大约翻了一番,仍然是一个首选。该公司的产品用于合成生物学或基因调控。为了让基因疗法在大众市场条件下发挥作用,临床医生需要能够根据需要开启和/或关闭基因疗法。 强生公司(Johnson & Johnson,JNJ)在收购Meira股份之前,就与Meira在基因调控技术上展开了合作。在此之前,强生公司通过合作支付这些项目的大部分费用,有效地取消了这种遗传性视网膜疾病(IRD)平台。如果该公司能够提供与强生公司没有合作关系的大型市场指标的正面数据,明年Meira的收入可能会翻番。在那里的成功可能会增加强生收购Meira的长期潜力。我给予Meira的目标价是45美元。

Medicines Co.(MDCO)是我进入2019年的另一个首选公司。该公司股价今年已经翻了一倍多,目前市值已经超过40亿美元。在关键的第三阶段研究中,该公司报告了一种降低胆固醇的抗 pcsk9基因药物inclisiran的阳性检测结果。由于抗pcsk9单克隆抗体药物Praluent(降脂药)和Repatha表现平平,因此市场对incliniran药物持怀疑态度。与这些每两周需要冷藏和管理的竞争药物不同,inclisiran药物可以在室温下储存,一年只管理两次。对我来说,像辉瑞制药、礼来制药(Eli Lilly,LLY)和罗氏控股(Roche Holding)这样的公司并没有明显的胆固醇产品。这使得 Medicines公司成为另一个潜在的收购目标。 我给予该公司的目标价格是100美元。

我还有另外两只股票想要讨论。

吉博拉·阿穆萨: Krystal Biotech(KRYS)公司是我的另一个首选,该公司股价在2019年增长了超过50%。Krystal公司在皮肤基因治疗方面是独一无二的,并且在美国和欧洲取得了足够的成功,获得了重要的监管指定。在成功的情况下,该公司可能有机会解决各种问题,从罕见的皮肤病到大众市场的皮肤病,如糖尿病溃疡,甚至美容方面。Krystal公司在生产方面进行了有意义的投资ーー这是一个可信的信号,表明管理层相信自己的产品,而在生物技术领域,这是不可能的。我给予该公司的目标价是75美元。

最后,Kodiak Sciences (KOD)公司尽管在2019年增长了一倍多,但其市值仍然只有5.35亿美元。该公司主要关注视网膜疾病,如湿性AMD、糖尿病视网膜病变和视网膜静脉阻塞。这些市场的标准医疗服务在2018年创造了超过100亿美元的销售额,这使得Kodiak的市值变得便宜。Kodiak Sciences 的主导产品设计保持了护理标准产品(Eylea艾力雅、雷珠单抗Lucentis和阿瓦斯丁Avastin)的关键特性,但优化处理了标准护理的最大问题——即每月或每两个月向眼睛注射的需要。今年的数据表明,Kodiak正朝着正确的方向前进。股价在14美元左右。我给予该公司的目标价是22.50美元。

《巴伦》:谢谢你分享这些想法。大卫,告诉我们风险投资家对生物技术世界的看法。

大卫•申克因:谷歌旗下投资公司GV在医疗保健领域有着广泛的作用,从纯粹的治疗到提供解决方案,再到付款人-供应商的领域。我们寻找的是那些能够改变医学的治疗方法,而不是逐渐进步的方法。我将讨论最近对私营企业的三项投资,这些投资有望产生重大影响。

第一个是Verve Therapeutics,今年推出。基因编辑,或者说编辑DNA的能力,仍然需要被证明是一种治疗方案,现在还为时尚早。大多数基因编辑疗法都是针对罕见疾病,而Verve公司则是针对心血管疾病。GV牵头进行了该公司的首轮融资。我们对这个公司感到非常兴奋。该公司正在推出第一种能够纠正少数胆固醇超标患者的基因的治疗方法。因为传统疗法不会奏效。想象一下,通过一次性编辑基因就能纠正这种情况。

我们还投资了Beam Therapeutics公司,该公司去年启动,目前正在与麻省理工布罗德研究所和其他机构合作开发一种基因疗法。Beam公司正在开发一种比现在更精确的CRISPR基因编辑方式。CRISPR是一种像剪刀一样工作的分子,它切割你的DNA,并可以插入一个新的DNA链。然而,有时在裁剪过程中会出现错误。Beam公司已经开发出一种治疗最好的方法,就像用橡皮擦擦铅笔一样。它允许我们在不切断病人DNA的情况下改变单一的遗传密码。它只是擦除了一个有问题的,然后插入一个替换项。该公司目前还没有进入临床试验阶段,但如果成功的话,它将是一个颠覆性创新技术。

《巴伦》:你推荐的第三个公司是什么?

大卫•申克因:Verana Health公司正在收集来自全国各地关于眼科、神经系统疾病以及潜在的其他疾病的大量临床数据。聚合这些数据将有助于医生、付款人(消费者)和制药公司更好地了解他们的药物是如何起作用的。这类数据能够影响的一个领域是临床试验,通过为临床试验创造合成控制臂(synthetic control arms)。你可以根据Verana公司数据库中大量患者的数据,将新药与虚拟对照组的预期数据进行比较,而不是让患者在试验中随机接受新药或安慰剂(糖丸)。这可能对病人更好。

《巴伦》:谢谢大家。

翻译 | 小彩

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《巴伦》(barronschina) 原创文章,未经许可,不得转载。英文版见2019年9月27日报道“Biotech Roundtable: How to Invest in Medicine’s Future.”。

(本文内容仅供参考,投资建议不代表《巴伦》倾向;市场有风险,投资须谨慎。)


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