自从几年前诺华(Novartis)和罗氏(Roche Holding)斥资数十亿美元收购基因治疗公司这一激动人心的消息传出以来，许多基因治疗类股的估值已跌至小盘股水平。其中包括MeiraGTx Holdings，该公司股价从2019年的30美元峰值跌至最近的14美元，其市值跌破6亿美元，只有6位分析师关注该公司。
这对投资者来说是一个机会。MeiraGTx (MGTX)拥有多项处于临床试验的治疗方法、一些业内最好的制造中心，以及强生(JNJ)这样资金雄厚的合作伙伴。MeiraGTx表示，他们有一项技术，可以通过调节用基因转移疗法植入病人细胞中的人工基因，从而彻底改变基因医学。MeiraGTx已经在这项技术上默默研究了六年，并没有透露太多的数据。但以目前的股价来看，对于有风险偏好的投资者来说，这可能是一个投资的好时机。
MeiraGTx 将在欧洲基因和细胞治疗学会会议上展示其基因调节“开关”，并在12月中旬向华尔街投资者展示。明年，MeiraGTx希望开始对含有小分子药物的药片进行人体试验，这些药物可以严格调控之前转移的基因的输出。
MeiraGTx CEO亚历山德里亚·福布斯(Alexandria Forbes)说：“MeiraGTx不是那种距离临床应用还要等上10年的公司”。如今，植入细胞的基因会启动并发出指令。福布斯说，MeiraGTx可以通过不同剂量的安全小分子药物，开启或关闭转移基因，并将其活性控制在0到5000的范围内上下波动。在动物研究中，MeiraGTx已经实现了对遗传性眼病的动态控制。MeiraGTx还能够调节基因，生产一些当今最畅销的生物药物，如红细胞兴奋剂(促红细胞生成素)或治疗遗传性心脏病的PCSK9抗体。
MeiraGTx的技术被称为“核糖体开关”，因为它可以控制基因向核糖体(制造蛋白质的细胞工厂)发送的指令。在发现细菌中的核糖开关之后，科学家们花了几十年时间试图使它们适应哺乳动物细胞，但没有取得多大成功。最好的核糖体开关只能使一个基因的活动变化一个数量级，而不是MeiraGTx声称的4个数量级。MeiraGTx的核糖体开关是一段与该基因包装的RNA片段，被植入患者的细胞中。核糖体开关类似于一个打开的发夹，阻止转基因向核糖体发送有效的信息。但是，当核糖体开关被药物(药片或滴丸)触发时，它会突然闭合，让转基因起作用。因此，这项技术植入了可以每小时或每天打开的关闭基因，并精确地控制一系列输出。MeiraGTx一直不让自己的研究在科学期刊上发表，同时获得了这项技术的专利。福布斯说：“这不是你在自然界能找到的任何东西，这真的是前所未有的。”除了控制基因疗法，比如公司正在测试的血友病或帕金森病的基因疗法，MeiraGTx的核糖体开关还可以控制胰岛素和其他激素，这些激素的短期作用目前需要频繁注射。像Crispr-Cas9这样的基因编辑技术可以通过一个核糖体开关来开启和关闭。许多生物药物不能通过血液/大脑屏障来治疗脑癌或神经退行性疾病，但核糖转换基因可以被放置在大脑中，并由可以交叉的小分子控制。福布斯指出，一项成功的基因调控技术也可能改变基因疗法的定价。目前，诺华公司用于治疗脊髓性肌肉萎缩的一次性药物佐根司玛(Zolgensma)的价格为210万美元，是世界上最昂贵的药物。带有核糖体开关的转基因成本要低得多，随后需要为启动转基因的药物付费。这家总部位于伦敦和纽约的公司一直在与伦敦大学学院(University College London)和伦敦莫尔菲尔德眼科医院(Moorfields Eye Hospital)等眼科疾病中心的研究人员合作，并已公开了其临床试验的数据。MeiraGTx的良好数据为它赢得了与强生Janssen部门在眼病治疗方面的交易。目前强生持有MeiraGTx 7%的股权，并承担其眼病试验的成本，因此这家仍未盈利的公司可以将自2018年6月首次公开募股以来筹集的资金用于在英国和爱尔兰的研究和建设制造工厂。截至6月底，MeiraGTx拥有超过1.7亿美元的现金，足以支撑其到2023年的运营，届时该公司将看到其首个基因疗法的投入销售，并从强生获得进一步的资金。
主要关注MeiraGTx基因疗法的六位分析师给该公司的评级为买入，并表示该公司的股价应该会上涨一倍以上。小型生物技术投资银行Chardan Capital Markets的分析师利夫希茨(Geulah Livshits)认为，该公司股价甚至可能达到55美元。Chardan的首席科学官Gbola Amusa在2019年《巴伦周刊》的生物技术圆桌会议上谈到了MeiraGTx，他认为如果不是在申请专利的过程中对基因调控技术如此谨慎，MeiraGTx的价值已经达到了数十亿美元。当科学界和华尔街最终看到MeiraGTx的基因调控平台时，它作为小盘股的日子可能就结束了。文 |《巴伦周刊》撰稿人比尔 · 阿尔伯特(Bill Alpert )
编辑 | 吴雨婷
翻译 | 小彩
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《巴伦周刊》(barronschina)原创文章，未经许可，不得转载。英文版见2021年10月15日报道“This Small Biotech Is Partnering With Johnson & Johnson. The Stock Could More Than Double.”。
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