​生物科技前沿的5类RNA疗法
文 | 《巴伦》撰稿人乔希·内森-卡吉斯(Josh Nathan-Kazis)
编辑 | 李成章
2019-09-06 14:24:20
除了基因治疗以外,人们很容易忽视生物技术公司正在采取的其他对付疾病的前沿方法。

图 | 诺华公司官网

诺华公司(Novartis)治疗脊髓性肌萎缩症的药物Zolgensma和蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)治疗地中海贫血的药物Zynteglo等基因疗法引发兴奋和争论之时,人们很容易忽视生物技术公司正在采取的其他对付疾病的前沿方法。

对于许多生物技术公司来说,治愈疾病的关键不在于基因治疗参与者所关注的DNA层面,而在于RNA——介于DNA和细胞蛋白质工厂之间的基因表达步骤。

在这个周末的封面文章中,《巴伦》报道了关于mRNA疗法的争论。mRNA疗法就是上述类别中的一种方法。

但是,mRNA也只是利用RNA开发新药的令人眼花缭乱的方法之一。其中一些疗法已经推出了新药上市。其他的,例如Moderna(MRNA)公司和Translate Bio (TBIO)公司正在研究的mRNA疗法就仍在临床试验阶段。

以下是一个简短的入门指南,介绍生物技术公司针对RNA治疗疾病的其他一些方法:

RNA干扰

RNA干扰(RNA interference,简称RNAi)可以抑制靶向有害基因的表达。2018年8月,生物科技公司Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)的药物Onpattro获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,该药物是首个上市的RNAi药物。去年10月,强生公司(Johnson & Johnson,JNJ)宣布了一项交易,强生公司将开发和销售由Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)研制的一种针对乙型肝炎的实验性RNAi药物。

Antisense

Antisense药物是通过结合并破坏mRNA,来抑制有害蛋白质的生产。制药公司Ionis Pharmaceuticals(IONS)销售许多Antisense药物,包括治疗嵴髓性肌肉萎缩症的药物Spinraza。萨雷普塔公司(Sarepta Therapeutics ' s,SRPT)的药物exondys51是治疗杜兴氏肌肉营养不良症的,也是一种Antisense药物。

microRNA

这种方法的重点是microRNA,一种自然调节基因表达的小RNA分子。2018年,生物技术公司 Regulus Therapeutics(RGLS)将针对阿尔波特综合征(Alport syndrome)的microRNA药物的研发职责移交给了赛诺菲(Sanofi,SNY)的子公司Genzyme。

saRNA

saRNA这种方法类似于RNA干扰,但它上调基因表达,而RNA干扰是下调基因表达。总部位于伦敦的私营生物技术公司MiNA Therapeutics目前正在测试一种saRNA药物用于治疗晚期肝癌。

无义突变(Nonsense Mutations)

生物科技公司PTC Therapeutics(PTCT)销售一种叫做Translarna的药物,这是一种小分子药物,可以让细胞中的核糖体忽略mRNA中所谓的无义突变,否则核糖体就无法构建相关的蛋白质。这个药物是针对杜兴氏肌肉营养不良症,并且得到了欧盟监管机构的批准。

翻译 | 小彩

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《巴伦》(barronschina) 原创文章,未经许可,不得转载。英文版见2019年9月3日报道“How Biotech Companies Are Targeting RNA to Cure Diseases"。

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