制药公司几十年来一直未能开拓的一个庞大市场如今得以被打开。百健(Biogen, BIIB)研发的阿尔茨海默症治疗药物Aduhelm近日获得美国食品药品管理局(FDA)批准，理由是该药能够降低患者大脑中的淀粉样斑块水平。FDA认为，清除被称为淀粉样斑块的蛋白质可以缓解认知能力的下降。
在获批之前，很少有人认为清除淀粉样斑块足以让治疗阿尔茨海默症的药物获得FDA的批准。FDA此举为其他能够清除淀粉样斑块、但尚未被明确证明能够减缓认知能力下降的药物获得批准打开了大门。礼来(Eli Lily, LLY)研发的donanemab、罗氏(Roche Holding, RHHBY)研发的Gantenerumab以及百健与其合作伙伴卫材(Eisai, ESALY)共同研发的BAN2401等药物此后都有望获得FDA批准。
对于清除淀粉样斑块是否在临床上对缓解阿茨海默氏症有效，医学界仍未达成共识。事实上，在Aduhelm获批后，FDA顾问小组的三名科学家就提出了辞职以示抗议。但FDA的决定可能会让类似药物大量涌入市场，为礼来、罗氏和百健带来巨大的增长机会。
Bernstein分析师罗尼·盖尔(Ronny Gal)称，到2020年代末，这一市场的规模有望达到400亿美元。
Aduhelm获批的消息传出后，百健的股价飙升。杰富瑞(Jefferies)分析师迈克尔·伊(Michael Yee)近日将该股目标价从450美元上调至500美元。礼来和罗氏的股价也有所上涨，Aduhelm获批会给这些公司带来什么样的影响将取决于FDA未来的决定。
瑞穗(Mizuho)分析师瓦米尔·迪万(Vamil Divan)在研报中写道，根据贴现现金流分析，如果礼来能因Aduhelm获批提前一年推出donanemab，那么礼来的股价可能接近270美元，高于近期的233美元。
在大规模试验中，donanemab在认知实验中的得分有高有低，但清除淀粉样斑块的能力可能比Aduhelm更好。礼来三个月前称，在申请批准之前，该公司需要进行第二次大规模试验，但现在，礼来可能会重新考虑是否要这样做。迪万称，投资者将在该公司的下次召开的财报电话会议上了解更多相关信息。
除了礼来，还会有其他制药公司改变申请计划。Piper Sandler分析师克里斯托弗·雷蒙德(Christopher Raymond)说：“会有各种公司冒出来说，‘既然FDA批准了它们的药，那也应该批准我们的药。’”
不过在批准Aduhelm后，FDA在下一次做审批决定时可能会持更加保守的态度。“FDA已经打开了这扇门，我不知道FDA打算怎么把它再关上，”迪万说。
阿尔茨海默症的市场规模非常庞大，百健认为至少有100万到200万的患者有可能因Aduhelm受益，该公司将该疗法的价格定在了惊人的每年5.6万美元，这意味着患者人群中只要有一小部分人使用这种疗法，Aduhelm就能成为给百健带来巨额利润的超级重磅药。
分析师估计，未来几年Aduhelm的年销售额在50亿美元到100亿美元之间。与此同时，FDA并未具体对能够服用该药物的阿尔茨海默症患者人群进行任何限制。虽然私营保险公司或Medicare有可能将其适用范围限定在某些患者，但这种限制带来的影响有限，毕竟美国有多达近600万的阿尔茨海默症患者。
百健的高管告诉《巴伦周刊》，他们预计该药的销售额将缓慢增长，因为医生可能只会把该药开给最需要的患者。百健首席医疗官摩柯·拉达克里希南(Maha Radhakrishnan)博士表示，百健提交的大量数据“基本上主要是让FDA相信医生会在与患者及其家属讨论后做出正确的决定。”
百健称，Aduhelm的产量足以每年满足100万名患者治疗需求，之后公司将持续提高产能，以保证每年产量达到治疗超过400万名患者的水平。
目前还不清楚礼来进入该市场后会带来的影响。SVB Leerink分析师马克·古德曼(Marc Goodman)认为，如果礼来研发的donanemab在第二次试验中获得的数据向好，该药可能会抢走一部分百健的市场份额。
其他分析师则表示，该市场规模非常大，足以容纳这两种药物。Cowen分析师菲尔·纳多(Phil Nadeau)说：“如果人们相信这些药物有效，那么阿尔茨海默症市场规模就变得比70亿美元大得多。”
Bernstein的盖尔预测，到2028年，礼来研发的donanemab将带来164亿美元的收入，Aduhelm将带来109亿美元的收入，罗氏研发的药物将带来92亿美元的收入。
盖尔在研报中写道：“短期内百健的收入增长会比其他公司更快，如果执行得好，Aduhelm获批将大大提升该公司的市场领头羊地位。”
文｜《巴伦周刊》撰稿人乔什·内森-卡吉斯(Josh Nathan-Kazis)
编辑 | 郭力群
翻译 | 喇珺宜
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《巴伦周刊》(barronschina)原创文章，未经许可，不得转载。英文版见2021年6月11日报道“Biogen’s Alzheimer’s Drug Opens Up a New Market. These Stocks Could Benefit if More Approvals Come.”。
