近日 CDE 官网显示，北京浦润奥生物科技有限责任公司的伯瑞替尼肠溶胶囊新适应症上市申请拟纳入优先审评，用于治疗经放疗和替莫唑胺（TMZ）治疗后复发或不可耐受的，具有PTPRZ1-MET（ZM）融合基因的异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变型WHO 4级星形细胞瘤或既往有较低级别病史的胶质母细胞瘤（GBM）成人患者。
胶质瘤是神经外科最难治的肿瘤之一
伯瑞替尼由北京浦润奥生物科技公司研发。首都医科大学附属北京天坛医院江涛教授作为中方负责人参与中美脑胶质瘤基因组计划合作项目，研究出靶向治疗PTPRZ1-MET融合基因继发胶质母细胞瘤的药物——伯瑞替尼，这是中国第一个从大数据模拟、靶点验证到高通量筛选的精准治疗药物，也是国际上第一个针对继发胶质母细胞瘤特异亚型的靶向小分子化合物。
神经系统疾病与大脑有着千丝万缕的联系，其中脑胶质瘤作为最常见的原发性的颅内恶性肿瘤，被认为是神经外科治疗中最棘手的、难治的肿瘤之一。
伯瑞替尼（Vebreltinib）是一款小分子选择性MET抑制剂，在多种临床前MET异常的人类胃癌、肝癌、胰腺癌和肺癌细胞移植动物模型（CDX）和人源肿瘤移植小鼠模型（PDX）中显示出强大的抑制肿瘤作用。2021年2月，伯瑞替尼被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗MET外显子14跳变的非小细胞肺癌（NSCLC）。2022年9月，伯瑞替尼用于MET外显子14跳变的NSCLC的上市申请获CDE受理并被纳入优先审评。
本次临床试验项目负责人首都医科大学附属北京世纪坛医院李文斌介绍说，目前，伯瑞替尼的首个临床试验已经在北京世纪坛医院开始，符合要求的患者可以申请入组。在一期临床试验效果好的话，下一步有可能往前移，开始早期胶质瘤的临床试验。这个药物的临床试验意义重大，是中国自主知识产权产品。
首都医科大学附属北京天坛医院邱晓光教授表示说：药物的效果主要是看三期临床效果，如果有效的话，就是有轰动效应的事件。
